二期临床试验研究测试药物或装置的有效性。这一阶段的测试可以持续几个月到两年，涉及多达数百名患者。大多数二期研究都是随机试验，其中一组患者接受实验药物，而另一组“对照”组接受标准治疗或安慰剂。这些研究往往是“盲目的”，这意味着病人和研究人员都不知道谁接受了实验药物。这使得研究人员可以向制药公司提供有关新药相对安全性和有效性的比较信息。大约三分之一的实验药物成功地完成了第一阶段和第二阶段的研究。