对于影响血液循环的罕见的、痛苦的红细胞疾病，临床前的实验室数据已经说明了实验药物IMR-687在减少红细胞病态和血管阻塞方面的潜力。这种药物可以缓解这两个方面。因为红细胞病态和血管阻塞会导致镰状细胞病的衰弱疼痛、器官损伤和早期死亡率，患者的平均预期寿命为40岁。所以这种药物获得了美国食品和药物管理局(FDA)的快速认证。
在目前的临床试验中，经过13周的测试，每日一次的磷酸二酯酶9(PDE 9)抑制剂在成人镰状细胞病患者中显示出耐受性和影响红血球和白血球生物标志物的能力。
她说：“这些最初的2a期数据显示，IMR-687有可能显著影响与这种严重疾病的病理相关的关键生物标志物。”
生物标志物是一种生物状态的可测量指标，通常用于检查正常的生物学过程、致病过程或治疗干预后的药理学反应。
临床试验对两组镰状细胞病患者每日一次口服IMR-687的安全性、耐受性、药动学和药效学进行了评价。
患者群体包括那些接受目前标准的羟基脲-一种有助于减少镰状细胞患者疼痛发作频率的药物-以及那些没有服用羟基脲的患者。他们的白细胞和红细胞标记物和生活质量也正在进行分析。
在13周的时候，F-细胞的百分比已经有了很大的提高。F-细胞是含有胎儿血红蛋白(HBF)的红细胞，此外，绝对网织红细胞计数和网织红细胞百分比也相应减少，而网织红细胞是由身体骨髓产生的未成熟红细胞，并有改善疼痛的趋势。
临床试验研究还发现，患者的白细胞数量没有明显变化，也没有出现中性粒细胞减少的迹象，而中性粒细胞减少对应对抗感染所需的白细胞水平的下降。
研究者补充说：“中期2a数据反映了在镰状细胞疾病中这些重要措施的有意义的临床转换的趋势。”
该药物的制造商和临床试验的发起者，是一家临床阶段的生物制药公司，为镰状细胞病和其他遗传性血液疾病开发新的疗法。
这家公司的首席执行官拉胡尔说：“我们对这一中期2a数据的分析感到鼓舞，它强化了我们对IMR-687作为一种单一口服、每日一次治疗药物的潜力的信念。”IMR-687独特地针对疾病的红细胞和白细胞方面，我们正致力于通过临床开发迅速推进这种新疗法，目的是将其提供给需要创新治疗方案的SCD患者。”